滬研小分子原創(chuàng)新藥實現(xiàn)成果轉(zhuǎn)化

與美國生物制藥公司達成全球權(quán)益合作，將填補相關(guān)抗癌藥物空白

一種針對各類惡性腫瘤患者的主要并發(fā)癥的臨床前小分子原創(chuàng)新藥，由華東師范大學(xué)與復(fù)旦大學(xué)科研團隊研發(fā)成功并實現(xiàn)成果轉(zhuǎn)化，近期與美國生物制藥公司Supercede Therapeutics達成了總額為1億美元的全球權(quán)益合作。

華東師范大學(xué)上海分子治療與新藥創(chuàng)制工程技術(shù)研究中心教授章雄文表示，“50%—80%的惡性腫瘤患者晚期會發(fā)生腫瘤惡病質(zhì)，這也是導(dǎo)致眾多腫瘤患者死亡的主要原因。美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）至今尚未批準(zhǔn)過任何一個特別針對腫瘤惡病質(zhì)的治療藥物?！?/p>

所謂腫瘤惡病質(zhì)，其臨床特征是肌肉萎縮、脂肪降解，導(dǎo)致體重顯著降低，在病程后期出現(xiàn)多器官衰竭而死亡。腫瘤惡病質(zhì)的發(fā)生不僅削弱了化療、放療效果，縮短癌癥病人的生存期，同時也嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量。

當(dāng)腫瘤惡病質(zhì)發(fā)生時，血液中的TGF-β家族配體激活骨骼肌細胞膜上的ActRIIB，激活各種形式的蛋白質(zhì)降解，并抑制蛋白質(zhì)合成。而團隊研發(fā)出的新型口服小分子藥物，就是一種針對ActRIIB的抑制劑，能阻斷這一通路，減少肌肉萎縮，改善握力，緩解腫瘤惡病質(zhì)癥狀。

記者了解到，這是目前全球唯一公開描述的選擇性抑制ActRIIB信號傳導(dǎo)的小分子化合物，填補相關(guān)抗癌藥物空白。相比傳統(tǒng)的大分子抗體藥物生產(chǎn)成本高、運輸儲存條件嚴(yán)苛的情況，小分子抑制劑更適合口服，具有運輸和儲存方便、穩(wěn)定性好、膜通透性高等特點，更有利于今后腫瘤惡病質(zhì)的臨床治療，且預(yù)計市場價格僅是傳統(tǒng)大分子抗體藥物的三分之一，讓普通患者也能負擔(dān)得起。（記者 徐瑞哲 通訊員 郭文君）

到華東師大工作前，章雄文在藥企長期從事腫瘤靶向藥物開發(fā)，但他發(fā)現(xiàn)腫瘤靶向藥物一般只針對單一的某種腫瘤治療，且靶向藥物使用到一定階段很快會產(chǎn)生耐藥性，需要不斷進行迭代。章雄文意識到，腫瘤并發(fā)癥的治療及腫瘤患者生活質(zhì)量的改善，正是能夠造福廣大腫瘤患者的研究方向。

十年來，他率領(lǐng)課題組對腫瘤惡病質(zhì)的發(fā)病機制、新靶點探索與藥物治療進行長期探索，先后篩選評價了多種小分子化合物、中醫(yī)藥及其活性成分對腫瘤惡病質(zhì)肌萎縮的緩解作用及機制研究。

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